Karbamidciklus-zavar kezelése – felhívás klinikai vizsgálatban való részvételre
Még várják betegek jelentkezését a SELICA-V klinikai vizsgálatban való részvételre. V* elnevezésű, májsejtterápiát tanulmányozó klinikai vizsgálatba még jelentkezhetnek olyan újszülöttek vagy öt évesnél nem idősebb gyermekek, akik ornitin-transzkarbamiláz (OTC), karbamoil-foszfát-szintetáz I (CPS) vagy argininszukcinát-szintetáz- (ASS) hiányban (1-es típusú citrullinaemiában) szenvednek. A nyílt, prospektív, több kutatóközpontban egyszerre végzett (multicentrikus) klinikai vizsgálat célja a fent felsorolt veleszületett karbamidciklus-rendellenességekben szenvedő gyermekeknél alkalmazott májsejtkezelés biztonságosságának és hatásosságának igazolása. A …
