Bár bizonyos daganatos és autoimmun betegségekben már eddig is megoldást nyújtottak a modern biológiai terápiás kezelések,

ezek a hatóanyagok csak a sejteken kívüli célpontokat tudják támadni. Éppen ezért jelenthet új irányt a Szegedi Tudományegyetem kutatóinak legújabb eredménye. Az általuk fejlesztett speciális hordozó molekula képes a sejtbe juttatni a biológiai terápiás hatóanyagokat, például a kóros folyamatok megállítására képes antitesteket.

A gyógyszerfejlesztésben nagyok a kihívások. Napjaink gyógyszerfejlesztésének egyik legnagyobb kihívását az jelenti, hogyan lehet a fehérjealapú gyógyszereket sejten belülre juttatni. A jelenleg elérhető készítmények csak sejten kívüli célpontokat képesek elérni. Ám a Szegedi Tudományegyetem Általános Orvostudományi Kar Orvosi Vegytani Intézet kutatói együttműködésben a Szegedi Biológiai Központ munkatársaival egy olyan speciális molekulát fejlesztettek ki, amely a biológiai hatóanyagokhoz kapcsolva trójai falóként képes a molekulákat a sejtbe juttatni.

A gyógyszergyárak jelenlegi technológiájába illeszkedő módszer

új lehetőséget nyithat olyan eddig megoldatlan betegségek kezelésében, ahol a cél a sejten belüli folyamatok közvetlen befolyásolása biológiai hatóanyagokkal. Az immunrendszerünk az idegen anyagokat, például baktériumokat és vírusokat az antitestek segítségével azonosítja és jelöli meg. Ezekkel a nagyméretű biomolekulákkal, mint gyógyszerekkel kórosan működő fehérjekapcsolatokat is lehet befolyásolni. Ez új út lehet a gyógyszerfejlesztésben.

Dr. Imre Norbert, a kutatócsoport tagja arról tájékoztatta a médiát, hogy az elmúlt évek erőfeszítései arra irányultak, hogy nagyobb méretű fehérjét vigyenek a sejteken belülre, egy általuk tervezett hordozó molekulával. A „csali” molekula trójai falóként hatol át a sejtmembránon, egy olyan útvonalon, amelyet például a kolera és a tetanusz toxinja, vagy bizonyos vírusok (például a járványos gyermekbénulásért felelős poliovírus) is kihasználnak. Az antitestet biomimetikus módszerrel juttatják a sejtbe, vagyis a már meglévő bejáratot nyitják ki úgy, hogy a bakteriális toxinok és vírusok biológiai rendszereit utánozzák.

A sejtmembrán bemélyedései különböző útvonalakon juttatják be a molekulákat a sejtbe. Ahhoz, hogy az antitest működőképes maradjon, nem szabad, hogy a sejt lebontsa, vagyis olyan útvonalat kellett találni az antitest bejuttatásához, ami a sejt belső, biztonságos szállító rendszerébe viszi azt. Prof. Dr. Martinek Tamás, az SZTE ÁOK Orvosi Vegytani Intézet vezetője rávilágít, hogy az útvonal bejáratait bizonyos cukor molekulák kódolják.

Az általuk vizsgált speciális molekula felismeri ezeket a bejáratokat. Így az antitestet úgy tudják bejuttatni a sejtbe, hogy az nem bontja le. Egy olyan anyagot kellett találni, ami hozzáragasztja az antitestet a sejt megfelelő bejáratához. Ez egy rövid peptid. Méretét tekintve az eddig használt molekulák egy százada. Olyan kicsi, hogy lényegesen nem befolyásolja az antitest működését. Ezen felül nem mérgező és az előállítási költsége is alacsony. A molekula további előnye, hogy bármilyen fehérjealapú gyógyszerhez kapcsolható a gyógyszerfejlesztésben.

Az SZTE Általános Orvostudományi Kar Orvosi Vegytani Intézet kutatói a Szegedi Biológiai Kutatóközpont (SZBK) munkatársaival együttműködve 2016 óta dolgoznak a témán. A tudományos eredmény kapcsán a Szegedi Tudományegyetem és az SZBK szabadalmi bejelentést nyújtott be.